Rozpoczęły się pierwsze badania kliniczne CRISPR/Cas9

Rozpoczęły się pierwsze badania kliniczne CRISPR/Cas9

Rozpoczynają się pierwsze w Europie badania kliniczne zastosowania technologii CRISPR/Cas9 do leczenia choroby genetycznej.

Pierwszą chorobą genetyczną, na którą badacze będą starali się znaleźć genetyczną odpowiedź jest beta talasemmia, choroba zaburzająca tworzenie hemoglobiny we krwi. Badania, które prowadzi firma CRISPR Therapeutics, obejmują kilkadziesiąt osób w Niemczech i Wielkiej Brytanii a ich wyniki mają być znane w roku 2021. Chodzi o zbadanie nie tylko skuteczności działania technologii CRISPR/Cas9 ale i bezpieczeństwa jej stosowania. W USA rozpocznie się w najbliższym czasie drugie badanie kliniczne, anemii sierpowatej, prowadzone przez Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics

Odkryta w 2012 technologia CRISPR/Cas9, której znaczna część „Ludzkości poprawionej” jest poświęcona, umożliwia łatwe i precyzyjne modyfikowanie genów. W badaniach laboratoryjnych wielokrotnie badaczom udawało się modyfikować geny w komórkach in vitro i u zwierząt. U ludzi zostanie pobrana krew i w jej komórkach będzie zmodyfikowany gen, odpowiadający za chorobę, a następnie krew zostanie z powrotem przetocznona do organizmu. Badacze mają nadzieję, że wystarczy jeden taki zabieg, żeby odpowiednio liczna grupa komórek z naprawionymi genami trwale wytwarzała prawidłowo hemoglobinę w ilościach potrzebnych do życia.

Nie są to pierwsze badania kliniczne wykorzystujące mechanizmy modyfikacji genetycznych. Kilkanaście takich badań, wykorzystujących  technologię ZFN jest obecnie prowadzonych w różnych krajach. ZFN jest technologią o kilkanaście lat starszą, bardziej skomplikowaną i droższą ale też dużo lepiej poznaną.

Leave a reply

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Pola, których wypełnienie jest wymagane, są oznaczone symbolem *